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真的還假的.......  可以治療失明是真得很完美 可是這個價格  不是人人都可以負擔的.......

 

史上最貴...治療失明藥 定價2500萬

美國藥廠Spark Therapeutics表示,上月獲美國食品藥物管理局(FDA)核准的治療失明基因療法新藥,定價為85萬美元(約新台幣2,530萬元),這將是目前市面上最昂貴的藥物。

Spark執行長馬拉佐表示,這款基因療法新藥定價一劑為42.5萬美元,代表治療雙眼的代價為85萬美元。雖然價格高昂,但遠低於該公司幾周前暗示的價格,馬拉佐上月曾說這種一次性療法的價格超過100萬美元。

這款名為「Luxturna」的藥物,是全美第一個獲FDA核准、用於遺傳疾病的基因療法,對象為全美僅有幾千人得到的遺傳性視網膜疾病「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA),可透過將正常版本的基因直接注射進患者眼睛裡,促進患者身體製造對視力極為重要的蛋白質。這種遺傳性病變原本沒有治療處方,患者通常會在成人後變成全盲。Luxturna是一次性的療法,協助罕見遺傳性眼盲患者恢復視力。

在Luxturna之前,市面上最貴藥品是葛蘭素史克(GSK)生產、用於兒童罕見免疫疾病「嚴重複合型免疫缺乏症」。原本世上最貴藥品是荷蘭藥廠UniQure研發的基因治療藥物「Glybera」,價格高達100萬美元,但銷售不佳已於去年下架。

Spark和其他藥廠已開始為其他疾病研發基因療法,包括血友病在內。但隨著基因療法出現進展,諾華(Novartis)、吉利德(Gilead)等藥廠的CAR-T免疫療法也獲FDA批准上市,不禁讓人思考一個問題:藥廠應該就其取得的科學進展收取多少費用、而社會大眾是否又負擔得起。

Spark在回應價格問題時表示,已和保險業達成有別於傳統的付款方式,若患者用藥後視力沒有大幅改善,會退還部份款項。Spark也在等待美國主管機關核准,把藥品賣給保險商而非醫療院所、讓保險業者來分期支付款項。若能立下先例,將有機會促成法規改變,讓更多患者分期攤提藥物成本。

Form 來源 :  https://tw.news.yahoo.com/%E5%8F%B2%E4%B8%8A%E6%9C%80%E8%B2%B4-%E6%B2%BB%E7%99%82%E5%A4%B1%E6%98%8E%E8%97%A5-%E5%AE%9A%E5%83%B92500%E8%90%AC-230304139.html

 

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